作者 | 吴施楠
5月23日，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会联合发布《》（以下简称《公告》），围绕提高创新药上市审批效率、科学简化审批程序，推出一系列重要政策措施。继国家卫生健康委员会等5部门联合制定并公布《第一批罕见病目录》之后，罕见病用药问题再次受到关注。
《公告》共提出5项要求，特别强调要加快审评审批，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源。
对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。
国家版罕见病目录的公布为罕见病研究团体在规范罕见病管理、提高罕见病诊疗水平、维护罕见病患者健康权益等方面提供了重要的指导和依据，但同时也让人们意识到，多数罕见病仍处于“无药可治”的状态。此次两部门发布的《公告》意味着部分罕见病“救命药”进入国内市场的速度将加快，罕见病药物的研发上市制度也将进一步完善。
返回搜狐，查看更多
