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重度哮喘如何离「临床治愈」更近？一文掌握管理关键

泰然健康网
2026-02-10 17:23

导语：

支气管哮喘（简称哮喘）是常见的慢性气道炎症性疾病，其中，重度哮喘是哮喘致残、致死的主要原因，严重影响患者生活质量，具有高度的疾病未来风险[1]。目前哮喘无法完全治愈，但近年来，精准医学的快速发展正推动哮喘治疗目标向更高层次迈进。本文通过梳理哮喘治疗目标的演变历程，剖析基于当前治疗目标的实践路径，助力重度哮喘诊疗走向规范化、精准化。

聚焦哮喘治疗目标二十年的变迁：从哮喘控制到「临床治愈」

2006 年～2023 年：国内外治疗目标从「哮喘控制」到「总体控制」

哮喘全球防治创议（GINA）自 2006 年提出「哮喘控制」的概念后，2014 年又强调哮喘的治疗目标是实现「哮喘的总体控制」，既要达到当前症状控制，又要降低未来风险[2]，并且该目标持续至 2023 年未曾改变[3]。

中国哮喘治疗目标[4]与 GINA 一致：哮喘治疗目标在于达到哮喘症状的良好控制，维持正常的活动水平，同时尽可能减少急性发作和死亡、肺功能不可逆损害和药物相关不良反应的风险。

图 1：GINA 2014 年～2023 年的哮喘治疗目标

2024 年～2025 年：国内外提出更高治疗目标，首次明确「临床治愈」的概念与分期

随着诊疗技术的不断提高，治疗方案的不断更新，GINA 指南在 2024 年指出，哮喘治疗的长期目标是为患者实现最佳治疗效果，包括长期症状控制和未来风险最小化。「临床治愈」概念与 GINA 哮喘管理的长期目标一致，即尽可能为患者实现最佳长期哮喘结局。需要注意的是，「临床治愈」并非传统意义上的「根除」疾病，而更接近于一种长期稳定控制的疾病状态。

《支气管哮喘防治指南（2024 年版）》[5]（下文简称指南）同样指出：尽管哮喘尚不能根治，但通过有效的管理可使哮喘病情得到理想的控制甚至「临床治愈」（clinical remission，CR），其定义为：无症状时长达到 1 年及以上，无急性发作，肺功能检测结果正常或基本正常，且无需口服糖皮质激素（OCS）治疗。

图 2：GINA 2025 的哮喘治疗目标及临床治愈的概念

GINA 2025 年更新的哮喘治疗目标较既往的哮喘控制更严格，可进一步改善患者的生活质量[2]。「临床治愈」概念的出现，也为重度哮喘患者的长期管理提供了更有希望的目标，可实现长期的疾病控制和尽可能减少药物的使用。部分童年起病的哮喘患者可能达到无需用药治疗的「临床治愈」[5]。

从理论到实践，生物靶向治疗助力重度哮喘「临床治愈」

哮喘治疗方案的选择既有群体水平的考虑也要兼顾患者的个体因素。对于重度哮喘患者而言，「临床治愈」的实现需要建立在规范的阶梯治疗与个体化治疗（如结合患者哮喘的特征、表型或内型，患者偏好，依从性，经济能力等）的基础上。

哮喘应按照 5 级阶梯式方案规范化治疗，生物靶向治疗从阶梯治疗第 4 级开始

哮喘患者应按照 5 级阶梯式治疗方案进行治疗，重度哮喘的附加治疗药物主要为生物靶向药物，在阶梯治疗的第 4 级开始[5]：

1、2 级治疗（轻度哮喘）首选按需使用低剂量 ICS-福莫特罗。

3 级治疗（中度哮喘）首选低剂量 ICS-福莫特罗复合制剂作为维持和缓解治疗（MART）

4、5 级治疗（重度哮喘）：第 4 级治疗首选中剂量 ICS-福莫特罗维持和缓解药物治疗。当中剂量 ICS-LABA 和（或）第三种控制药物无法达到良好控制时，建议使用高剂量 ICS-LABA，而当中-高剂量 ICS-LABA 仍未控制时，可结合生物标志物水平，即根据哮喘临床表型/内型，考虑评估添加生物靶向药物。

研究显示生物靶向治疗可实现重度哮喘的长期改善，助力「临床治愈」

哮喘的炎症特征呈现高度异质性，主要分为 2 型和非 2 型炎症。2 型炎症反应与哮喘发病密切相关，以气道嗜酸性粒细胞（EOS）、血清免疫球蛋白 E（IgE）等水平升高，以及白细胞介素（IL）-5、IL-4、IL-13 等关键细胞因子表达增加为特征[5]。当前临床应用的哮喘生物制剂通过特异性靶向炎症介质，阻断炎症通路、控制气道炎症，从而改善哮喘症状、提升肺功能、降低急性发作频率、减少糖皮质激素依赖，为患者实现「临床治愈」提供可能。

一项回顾性真实世界研究[6]，共纳入 1,070 例接受抗 IL-5R 单抗治疗最长达 96 周的重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）患者（含 62% 生物制剂初治和 38% 经治患者）。主要评估 2 年「临床治愈」率：无急性发作、无需口服糖皮质激素（OCS）、哮喘控制测试得分 ≥ 20 或 6 项哮喘控制问卷评分 ≤ 0.75，并分析不同治疗史患者基线特征对疗效的影响，结果显示：

基线期仅 0.4% 的患者符合「临床治愈」标准，在治疗 48 周后，39% 的患者实现该目标（初治：43%，经治：32%）；至 96 周时，仍有 31% 维持该状态（初治：36%，经治：23%）。

进一步分析表明，基线时低剂量 OCS（OR = 0.51）和高 EOS 峰值（OR = 1.68）与 96 周实现「临床治愈」显著相关（均 P < 0.05）。

研究结果表明，接受抗 IL-5R 单抗治疗的 SEA 患者中，约三分之一实现了可持续的 2 年「临床治愈」。

另一项事后分析[7]评估了抗 IL-4Rα 单抗在未接受维持性 OCS 治疗、且病情未受控制的中重度 2 型哮喘患者中实现「临床治愈」的潜力及其持久性。该研究将「临床治愈」定义为：在 ≥ 12 个月内，无重度急性发作、未使用 OCS、肺功能保持稳定或有所改善，且患者报告的哮喘控制测试（ACT）评分 < 1.5 分。2 型哮喘的判定标准为基线血 EOS 计数 ≥ 150个/μL，或呼出气一氧化氮（FeNO）≥ 20 ppb。结果显示：

接受抗 IL-4Rα 单抗治疗 1 年后，37.2% 的患者达到研究中定义的「临床治愈」终点；

总体来看，接受该治疗的患者中，约三分之一在第 1 年和第 2 年均达到「临床治愈」。

此外，其他哮喘生物制剂，如抗 IL-5 单抗与抗 IgE 单抗等，也已被证实能够帮助部分重度哮喘患者实现「临床治愈」[8,9]。

注：以上研究数据来源于不同研究，不能直接对比。

重视患者长期管理：走向「临床治愈」的关键

我国重度哮喘患者依从性差，易导致治疗不足从而更难实现「临床治愈」

除了规范的药物治疗，患者的长期管理同样不可忽视。重度哮喘患者对哮喘长期控制方案的依从性差，仅 17.78% 的患者依从性良好[10]，而依从性差导致患者治疗不足，患者更难实现临床治愈。

需重视的是，「临床治愈」的实现基于持续的哮喘管理，临床医生应在与患者或家属的沟通及教育中强调，避免患者忽略了持续管理的重要性而在症状好转后自行停药[1]。

临床医生应重视重度哮喘的长期管理、加强患者自我管理教育以提升治疗依从性

GINA 指出，生物制剂治疗反应良好患者，应至少维持治疗 12 个月，治疗反应不明确的患者可延长治疗时长至 6～12 个月[11]。哮喘患者还应在开始治疗后的 1～3 个月定期复查综合评估，以判断疾病的控制情况。中国哮喘指南强调重度哮喘患者应每 3 个月检测血嗜酸性粒细胞计数[5]。

哮喘患者的教育和管理是哮喘防治工作中重要的组成部分，是提高疗效、减少急性发作、提高患者生活质量的重要措施，对哮喘患者的教育必须成为医患之间（包括家属）的重要组成部分。

对患者的教育应包括：

提高用药依从性、正确使用药物的指导和培训、哮喘常识教育、病情自我监测和管理、应用物联网和人工智能等技术管理哮喘患者等。

以上提示临床医生需强化患者管理，让患者充分认识哮喘的慢性特性与规范治疗的重要性，通过用药指导帮助患者掌握正确用药方法，从而保障疗程持续性与完整性[5]。

总结

从 GINA 指南到中国哮喘防治指南，治疗目标逐步升级，2024 年「临床治愈」概念的提出，为重度哮喘患者提供了更具希望的管理目标。生物制剂作为重度哮喘的附加治疗手段，多项研究显示其可助力重度哮喘患者实现临床治愈。然而，中国超半数重度哮喘患者仍面临控制不佳的困境，依从率差成为影响长期控制的瓶颈。因此，实现临床治愈的目标不仅需要精准药物的加持，更离不开规范管理。通过重视优化长期管理、筑牢医患配合的根基，推动更多重度哮喘患者实现「临床治愈」，真正改善患者生活质量、回归正常生活。

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