获得诺奖近4年后
6月17日一早,大家都被这样的文章刷屏。屠呦呦及其团队于近期提出应对“青蒿素抗药性”难题的切实可行治疗方案,并在“青蒿素治疗红斑狼疮等适应症”方面取得新进展。
该文提及,屠呦呦团队发现,双氢青蒿素对治疗具有高变异性的红斑狼疮效果独特,根据屠呦呦团队前期临床观察,青蒿素对盘状红斑狼疮、系统性红斑狼疮的治疗有效率分别超90%、80%。屠呦呦团队的青蒿素治疗红斑狼疮研究,一期临床试验结果谨慎乐观。
红斑狼疮
到底是怎么回事呢?
严格来说,红斑狼疮并不是一种疾病,而是一组疾病。这组疾病有两个共同特点——它们都是由自身免疫系统异常引起的疏松结缔组织病变。
疏松结缔组织是人体的基本组成结构之一,由纤维细胞、肥大细胞、白细胞等构成,广泛分布在器官与器官之间,具有连接、防御、修复等多种重要的生理功能。
举个例子,人体其实就是一座房子,扫地机就可以看作是一种疏松结缔组织,而房子里养的宠物猫,就好比免疫系统,负责抓老鼠。正常情况下,二者之间是相辅相成、相安无事的关系。但是,突然有一天宠物猫袭击了扫地机,就有可能引起一连串的问题。至于免疫系统为什么会“袭击”疏松结缔组织,虽然已经研究了几十年,但至今也没有结论。
首先,遗传对红斑狼疮有决定性影响,因为红斑狼疮具有明显的家族聚集性;其次,紫外线是红斑狼疮发生和加重的重要原因,因为紫外线可以干扰皮肤的免疫功能;再次,某些药物,可以诱发药物性红斑狼疮;最后,女性患者比男性患者多,红斑狼疮可能跟雌性激素有关。
“红斑狼疮”这一病名是从西方医学拉丁文翻译而来。曾经有这样一个病人:面部出现像被狼咬过后不规则的水肿性红斑,呈中间凹陷,边缘突起,表面光滑,有时带有鳞屑。因狼与狼打架的时候,常常用锋利的牙齿撕咬对方的面部,把对方的面部咬得血淋淋的;以后就形成了大片的红色瘢痕。患红魔狼疮病人面部的皮疹,与狼打架时咬伤的面部瘢痕相似,故医学家们把该病形象地称之为“红斑狼疮”。
红斑狼疮的症状都有什么?
在临床上,常将红斑狼疮分为2种类型:病变仅限于皮肤者称为“盘状红斑狼疮”;有内脏多器官、多系统受累的则称为“系统性红斑狼疮”。
1、盘状红斑狼疮
盘状红斑狼疮是红斑狼疮中最轻微的一种,跟紫外线照射密切相关,预后也较为良好。临床上表现为扁平或轻微隆起的盘状红斑,其下可见到扩大的毛囊口。
常常出现于面部,尤其是鼻子和面颊部位,也可以扩散到耳朵、嘴唇,甚至是头皮,引起瘢痕性脱发。一般没有明显的疼痛感或瘙痒感,也很少有关节痛等全身症状。
在治疗上,首先要避免日晒,其次可以用糖皮质激素,调节免疫系统的功能。而抗疟药,如氯喹,可以增强人体对紫外线的耐受能力,并有一定的抑制免疫、减少炎症效果,也常作为备选方案。
2、系统性红斑狼疮
系统性红斑狼疮多见于15~49岁之间女性,发病的男女之比是1:9,其症状极其复杂。
早期的临床表现,一是发热,二是前面提到的面部蝴蝶状红斑,三是关节痛。关节痛是系统性红斑狼疮最常见的症状,多出现在指关节、腕关节、膝关节等部位,可能会出现关节肿胀和肌肉疼痛。
出现关节痛,提示患者的免疫系统已经出现严重异常。假如情况继续恶化,患者的肾脏和神经系统可能会出现异常。出现狼疮肾病和脑病,引起水肿、高血压、肾功能异常、偏头痛、记忆衰退,乃至昏迷等症状,最终引起死亡。这也是系统性红斑狼疮最为常见的死亡原因。
除了这些实实在在的伤害以外,系统系红斑狼疮还可能引起其他两个后果:一个是精神焦虑,另一个是系统性红斑狼疮提示广泛的免疫功能异常,在打疫苗时,必须慎重。如果有接种疫苗的打算,一定要找专业医生进行咨询后再做定夺。
对于系统性红斑狼疮,目前还没有治本的方案。主要根据病人的情况,运用抗疟药、糖皮质激素、免疫抑制剂等,采取对症治疗方案。虽不能治愈,但是可以让患者恢复正常生活。
总之,系统性红斑狼疮,早就不是什么绝症了。屠呦呦团队的研究结果,则可能为患者带去新的希望。
据媒体报道,国家药品监督管理局《药物临床试验批件》显示,由屠呦呦团队所在的中国中医科学院中药研究所提交的“双氢青蒿素片剂治疗系统性红斑狼疮、盘状系统性红斑狼疮的适应症临床试验”申请已获批准。昆药集团股份有限公司作为负责单位开展临床试验。
在屠呦呦团队的指导下,该临床试验一期于2018年5月正式启动,设计样本共120例,由北京协和医院、北京大学第一医院、内蒙古医科大学附属医院、新疆维吾尔自治区人民医院、安徽医科大学第一附属医院、山东大学齐鲁医院等全国15家牵头单位共同参与开展。
屠呦呦说:“从目前情况看,志愿患者没有发生非预期不良事件。青蒿素对治疗红斑狼疮存在有效性趋势,我们对试验成功持谨慎的乐观。”
临床试验一般共三期,二、三期试验样本量更大,至少还需7-8年。试验顺利的话,预计新双氢青蒿素片剂或最快于2026年前后正式获批上市。
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本文来源:新华网、科技日报、新京报等综合
编辑:李沛 // 责编:杨滢 // 监制:张磊返回搜狐,查看更多
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