全球首次发现！复旦华山团队最新 Science
读文献：复旦华山团队最新 Science，全球首次发现帕金森病新靶点，并筛选出潜在小分子药物。
在帕金森病的病理过程中，α-突触核蛋白扮演重要角色。这是一种在中枢神经系统突触前及核周表达的可溶性蛋白质，通常以单体形式存在，但病理条件下会发生错误折叠，并聚集在一起形成纤维，破坏神经元的正常功能并导致其死亡。
当前药物治疗主要围绕直接补充多巴胺、减少多巴胺的代谢、增加多巴胺利用效率，来缓解因为多巴胺能神经元死亡导致的患者肢体症状，但不能阻断疾病进展。
复旦华山郁金泰教授团队在 Science 发表最新研究，首次发现一种神经元膜蛋白 FAM171A2，可以特异性结合病理性 α-突触核蛋白，介导内吞，从而导致神经元死亡。
团队还利用 AI 技术 从 7000 多种化合物中筛选出了一种潜在的小分子药物 bemcentinib，可以阻断 FAM171A2 与病理性 α-突触核蛋白结合，成为潜在的帕金森病病因治疗方案。
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