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FDA 鼓励在药品研发中使用贝叶斯统计方法

泰然健康网
2025-06-28 13:33

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一：贝叶斯统计的定义

贝叶斯统计是英国学者托马斯·贝叶斯在《论有关机遇问题的求解》中提出一种归纳推理的理论，后被一些统计学者发展为一种系统的统计推断方法，称为贝叶斯方法。

二：贝叶斯统计的应用

贝叶斯统计是一种将概率应用于统计问题的特殊方法。这种方法首先基于相关的可用信息对先验看法进行总结。当收集新数据时，例如在临床试验过程中，来自这些数据的信息与之前的看法相结合，以提供目前对概率的看法。相比之下，传统的或经典的决策统计方法仅基于新数据，不包含任何先验观念。贝叶斯统计实际上可以用于使用传统统计方法的所有情况，并且可能具有优势。例如，当来自不同学科的专家确定临床试验之外有高质量的相关信息时，这些方法可以使研究以更少的参与者更快地完成，并且与传统试验相比，基于累积信息的贝叶斯试验更容易调整。

三：关于贝叶斯临床试验的重点概括

（1）传统的频率学派统计方法的最大优点是极端严谨与关注点聚焦，但与这种优点相伴的副作用是缺乏灵活性，这反过来限制了频率学派统计学在临床试验设计和分析上的创新。正因为如此，传统临床试验往往规模过大，增加了开发新的治疗方法的成本，也令一些病人不必要地暴露在劣质的试验疗法（比如安慰剂对照）中。而贝叶斯方法有可能解决这些问题。

（2）任何统计方法的关键性特征是它如何处理不确定性。与频率学派方法不同，在贝叶斯方法中，所有的不确定性均以概率来衡量。

（3）在贝叶斯方法中，持续的学习改进是可行的，这使得研究者能够在研究执行过程中改进试验设计。其中包括停止试验，适应性地将病人分配到表现更好或能提供更多有关感兴趣的科学问题的治疗方法，以及增加和/或放弃治疗组。

（4）在分析临床试验的结果时，贝叶斯学派的态度是将所有可用的信息用于所要解决的科学问题上。而在非贝叶斯学派之外，这些潜在的重要信息通常会被忽视，因为其所使用的统计学方法无法纳入这些信息。

（5）贝叶斯方法在药物开发中具有特定优势，例如它具备逐步更新知识/观念的过程，而不是限制在试验的某些阶段中仅能在较大的离散时点（例如预设的期中分析）上做出分析。另一个优点是，它能与决策的具体过程挂钩，在一个特定的试验中，在一个药物开发方案中，以及在建立一个公司的开发中的药物组合中均可采用。

（6）能够早期观察到临床终点的疾病领域将从贝叶斯方法的使用中受益更多。同样，包括癌症这样的疾病在内，如果有可用的生物标志物来评估疾病的进展，则使用贝叶斯方法也会有很大的效益。

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