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与每日生长激素相比具有优异功效的长效生长激素剂型的制作方法

泰然健康网
2025-07-10 10:03

技术特征：
1.一种长效生长激素或包含该长效生长激素的药物制剂，其用于降低患有生长激素缺乏症的患者群体中无应答者的百分比的方法中。2.根据权利要求1所述的长效生长激素或药物制剂，其中所述无应答者的百分比降低到小于10％。3.一种用于治疗生长激素缺乏症的长效生长激素或包含该长效生长激素的药物制剂，其中所述治疗增加血浆中igf
‑
1水平的标准偏差分数sds比每日hgh的等效剂量高至少0.2。4.根据权利要求3所述的长效生长激素或药物制剂，其中所述增加为至少0.3sds。5.一种长效生长激素或包含该长效生长激素的药物制剂，其用于增加患有生长激素缺乏症的患者群体中应答者的百分比的方法中。6.根据权利要求5所述的长效生长激素或药物制剂，其中所述应答者的百分比增加到至少90％。7.一种用于治疗方法的长效生长激素或包含所述长效生长激素的药物制剂，其中所述长效生长激素或药物制剂以0.24mg/kg/周的生长激素或生长激素等效物的剂量施用，并且与施用0.24mg/kg/周的每日生长激素的剂量相比，施用包含所述长效生长激素的长效生长激素药物组合物产生优异的功效。8.根据权利要求7所述的长效生长激素或药物制剂，其中所述优异的功效以年化身高速率来衡量。9.根据权利要求1
‑
8中任一项所述的长效生长激素或药物制剂，其中所述生长激素缺乏症为儿童生长激素缺乏症。10.根据权利要求1
‑
9中任一项所述的长效生长激素或药物制剂，其中所述长效生长激素每周施用不超过一次。11.根据权利要求1
‑
10中任一项所述的长效生长激素或药物制剂，其中两次连续施用之间的时间为1周。12.根据权利要求1
‑
11中任一项所述的长效生长激素或药物制剂，其中所述药物制剂为干制剂。13.根据权利要求1
‑
11中任一项所述的长效生长激素或药物制剂，其中所述药物制剂为液体制剂。14.根据权利要求1
‑
13中任一项所述的长效生长激素或药物制剂，其中所述长效生长激素具有式(ia)或(ib)
其中
‑
d是通过胺官能团与分子的其余部分连接的hgh部分；n是0、1、2、3或4；
‑
x
‑
是化学键或间隔基；＝y1、＝y5独立地选自下述：＝o和＝s；
‑
y2‑
、
‑
y3‑
选自下述：
‑
o
‑
和
‑
s
‑
；
‑
y4‑
选自下述：
‑
o
‑
、
‑
nr5‑
和
‑
c(r6r
6a
)
‑
；
‑
r1是载体，优选为包含至少40％peg的水溶性peg基部分；
‑
r2、
‑
r3、
‑
r5、
‑
r6、
‑
r
6a
彼此独立地选自下述：
‑
h、甲基、乙基、正丙基、异丙基、正丁基、异丁基、仲丁基、叔丁基、正戊基、2
‑
甲基丁基、2,2
‑
二甲基丙基、正己基、2
‑
甲基戊基、3
‑
甲基戊基、2,2
‑
二甲基丁基、2,3
‑
二甲基丁基和3,3
‑
二甲基丙基；
‑
r4选自下述：甲基、乙基、正丙基、异丙基、正丁基、异丁基、仲丁基、叔丁基、正戊基、2
‑
甲基丁基、2,2
‑
二甲基丙基、正己基、2
‑
甲基戊基、3
‑
甲基戊基、2,2
‑
二甲基丁基、2,3
‑
二甲基丁基和3,3
‑
二甲基丙基；
‑
w
‑
选自c1‑
20
烷基，其任选地被选自下述的一个或多个基团间断：c3‑
10
环烷基、8
‑
至30
‑
元碳多环基、3
‑
至10
‑
元杂环基、
‑
c(o)
‑
、
‑
c(o)n(r7)
‑
、
‑
o
‑
、
‑
s
‑
和
‑
n(r7)
‑
；
‑
nu是亲核试剂，其选自下述：
‑
n(r7r
7a
)、
‑
n(r7oh)、
‑
n(r7)
‑
n(r
7a
r
7b
)、
‑
s(r7)、
‑
cooh、
‑
ar
‑
选自下述：其中虚线表示与前药其余部分的连接，
‑
z1‑
选自下述：
‑
o
‑
、
‑
s
‑
和
‑
n(r7)
‑
，和
‑
z2‑
是
‑
n(r7)
‑
；以及
‑
r7、
‑
r
7a
、
‑
r
7b
彼此独立地选自下述：
‑
h、c1‑6烷基、c2‑6烯基和c2‑6炔基；其中式(ia)和(ib)的前药任选被进一步取代。15.根权利要求1
‑
14中任一项所述的长效生长激素或药物制剂，其中所述长效生长激素为acp
‑
011。16.根据权利要求1
‑
14中任一项所述的长效生长激素或药物制剂，其中所述长效生长激素为somapacitan。