ALS药物在治疗阿尔茨海默病方面展现潜力
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2025-08-01 23:35:06阅读时长3分钟1454字
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一种最初为治疗另一种脑部疾病开发的新药，现在显示出其可能对阿尔茨海默病患者也有所帮助。这种名为NU-9的药物是一种小分子药物，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于ALS（肌萎缩侧索硬化症）的临床试验。
在西北大学最近的一项研究中，研究人员发现，NU-9还可以改善患有阿尔茨海默病的小鼠的脑细胞健康状况。
尽管阿尔茨海默病和ALS是不同的疾病，但它们有一个共同点：都涉及大脑中错误折叠蛋白质的堆积。这些蛋白质通常是有益的，但当它们以错误的方式聚集时，就会变得有害。在ALS中，一种名为SOD1的蛋白质发生错误折叠并造成损害；而在阿尔茨海默病中，问题则由淀粉样β蛋白的聚集引起。这些黏性蛋白质会在脑细胞内外积聚，破坏其正常功能，损害细胞之间的连接，并最终导致脑细胞死亡，从而引发记忆丧失、混乱和其他阿尔茨海默病的症状。
研究表明，NU-9不仅缓解症状，还针对根本原因起作用。它帮助脑细胞清除这些有害的蛋白质团块。NU-9最初在ALS动物模型中被证明能够通过这种方式改善神经元健康。随后，科学家们开始思考它是否也能以相同的方式对阿尔茨海默病产生效果。
为了验证这一点，研究人员首先使用培养的动物脑细胞进行了实验。在一个测试中，他们将淀粉样β蛋白添加到脑细胞中，发现这些蛋白质迅速聚集并附着在细胞上。在另一个测试中，他们在加入蛋白质之前给细胞施用了NU-9。
结果显示，用NU-9处理的细胞中蛋白质团块的数量显著减少，无论是在细胞内部还是沿着细胞传递信息的部分（称为树突）。即使在药物被移除后，这种保护作用仍然存在——这表明NU-9可能具有持久的效果。
接下来，他们对表现出阿尔茨海默病症状的小鼠进行了NU-9的测试。小鼠通过口服接受了药物治疗。治疗后，小鼠在记忆测试中的表现有所改善。这些测试是研究人员用来评估动物模型中思维和学习能力的常用方法。
更令人兴奋的是，这些小鼠的大脑显示出了较少的炎症——这是阿尔茨海默病的一种常见且有害特征。NU-9不仅阻止了有害蛋白质团块的堆积，还减少了大脑的免疫反应，而这种免疫反应如果不加以控制，可能会造成更多损害。
那么，这种药物究竟是如何起作用的呢？科学家们发现，NU-9利用细胞自身的回收系统来清除蛋白质团块。每个细胞都有像垃圾桶一样的隔室，其中一个叫做溶酶体。溶酶体有助于分解和清除废物，包括有害蛋白质。NU-9似乎能帮助将淀粉样β蛋白转移到这些溶酶体中，以便它们被销毁。溶酶体内的一种特定酶，称为组织蛋白酶B，在这一过程中发挥了作用。
有趣的是，研究人员还测试了细胞中的另一种“垃圾桶”，即蛋白酶体，但发现它并未参与其中。溶酶体似乎是NU-9发挥作用的关键因素。
然而，他们尚不清楚这种药物具体是如何激活这一过程的。有可能NU-9通过某种接力赛的方式，将有害蛋白质从细胞的一个部分传递到另一个部分，最终进入溶酶体。但药物的确切靶点仍然未知。
尽管这些发现很有希望，但仍需进一步研究。科学家们希望在动物身上更全面地测试NU-9，然后再尝试将其用于治疗阿尔茨海默病的人类患者。他们还在努力改进这种药物，使其更加有效。未来，他们计划研究NU-9是否可以帮助治疗其他涉及有毒蛋白质堆积的脑部疾病，如帕金森病或亨廷顿病。
这一发现最令人兴奋的部分在于，NU-9似乎可以治疗多种神经退行性疾病的共同病因，而不仅仅是单一疾病。这可能意味着，那些曾经被认为完全不同的疾病实际上可能通过大脑中的共同过程联系在一起。如果NU-9或类似药物能够针对这一共同病因，它们或许可以在过多损害发生之前帮助治疗多种疾病。
总之，这项研究表明，NU-9作为阿尔茨海默病的潜在治疗方法具有真正的潜力。它帮助清除了脑细胞中的有毒蛋白质，减少了炎症，并改善了动物的记忆能力。虽然仍处于早期阶段，但这些发现为研究人员以及受阿尔茨海默病影响的家庭带来了新的希望。
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