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帕金森研究突破：神经元修复曙光初现

泰然健康网
2025-08-03 04:20

帕金森研究突破：神经元修复曙光初现

Parkinson’s Study Revives Hopes of Neuronal Recovery

美国英语健康科技

新闻源：Arabian Post on MSN

2025-08-01 18:30:58阅读时长3分钟1059字

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一项最新神经科学研究为帕金森治疗带来突破性进展。斯坦福大学团队发现，使用MLi-2化合物靶向抑制LRRK2酶的过度激活，可在基因工程小鼠模型中显著恢复多巴胺能信号传导。这项疗法不仅阻止了神经退行性病变，更首次实现受损脑细胞结构的逆转修复，标志着人类对帕金森病细胞层面治疗认知的重大转变。

帕金森病作为以震颤、肌肉强直和运动障碍为特征的神经退行性疾病，主要源于大脑黑质区多巴胺神经元的死亡。过去数十年的治疗策略主要聚焦症状管理，而非解决细胞功能障碍的根本原因。斯坦福研究首次证明，修复基础分子缺陷可能开启神经再生新策略。

研究核心聚焦于LRRK2酶——目前已知最普遍的帕金森病遗传致病因素之一。研究发现，过度活跃的LRRK2酶会导致初级纤毛损伤，这种天线状细胞结构对神经元通讯和存活至关重要。实验中，帕金森病模型小鼠的纹状体（运动控制核心区域）神经元完全缺失这些纤毛。

经过三个月的MLi-2化合物治疗，研究团队观察到显著的纤毛再生现象。受影响神经元的多巴胺信号逐步恢复，分子层面的细胞修复表现为受体定位恢复和细胞间通讯改善。值得注意的是，药物在症状初现后仍能发挥作用，表明早期干预可能实现疾病部分逆转。

进一步研究揭示，修复后的纤毛成功恢复了Hedgehog信号通路——神经保护与维持的关键机制。在帕金森病中，纤毛缺失导致Hedgehog信号减弱，加速神经元退化。通过纤毛再生恢复该通路具有双重效益：阻止持续退化并激活修复机制。

尽管研究对象为基因改造小鼠，但其对人类帕金森治疗的启示重大。LRRK2突变虽仅占病例的小部分，但其影响的生物学通路可能在其他类型帕金森病（包括特发性病例）中普遍存在。MLi-2作为高选择性、可穿透血脑屏障的分子，能精准抑制LRRK2活性且无脱靶效应。既往研究因担心其他器官的潜在毒性而受限，本次实验未发现明显毒副作用，为临床转化带来希望。

神经科学家长期寻求超越多巴胺替代疗法的方案，该疗法虽能暂时缓解症状却无法阻止神经元死亡。深部脑刺激等侵入性治疗仅适用于晚期患者且无治愈效果。此次发现的细胞纤毛再生现象，标志着神经退行性疾病研究领域的概念性突破。

专家强调早期干预的关键作用。虽然症状出现后治疗仍有效，但神经元修复程度与既往退化程度密切相关。通过生物标志物检测实现早期诊断，可能显著提升治疗效果。在进入人体试验前，需完成更多临床前研究和安全性评估，但该发现已引发疾病修饰疗法研究领域的高度关注。若研究成果得以验证和扩展，或将彻底改变神经退行性疾病的治疗范式。

该神经纤毛再生理论不仅适用于帕金森病，还可能为其他中枢神经系统疾病提供治疗思路。研究团队正将该机制应用于阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈症等涉及细胞信号紊乱的疾病研究中。

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