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中国首个严重下肢缺血基因治疗药物塞多明基注射液正式获批

泰然健康网
2026-06-01 11:14

2026年05月28日，北京诺思兰德生物技术股份有限公司（以下简称"诺思兰德"）宣布，其自主研发的治疗用生物制品1类创新药塞多明基注射液（商品名：华索灵®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。该药是中国首个且目前唯一*获批促血管新生的基因治疗药物，为中国不适合接受血运重建手术或手术效果欠佳的严重下肢缺血（CLI）患者提供了全新的治疗方案，标志着我国CLI治疗领域正式迈入基因治疗新时代。

严重下肢缺血（CLI）是外周动脉疾病最严重的表现形式，表现为静息痛、组织缺损或坏疽，具有高截肢率和高死亡率的双重威胁。约5%~20%的CLI患者因身体条件而无法接受手术或介入治疗，被称为"无手术机会"患者。这部分患者一年内面临极高的大截肢和死亡风险，临床亟须新的治疗策略[1],[2]。

塞多明基注射液采用"治疗性血管生成"策略，通过局部肌肉注射，将重组人肝细胞生长因子（HGF）基因导入缺血部位的骨骼肌细胞，使其持续、高效地分泌HGF两种活性异构体，通过激活HGF/c-MET信号通路，诱导缺血部位血管新生并促进侧支循环重建，改善肢体远端血流供应[3]。

塞多明基注射液获批基于一项名为HOPECLTI-2的关键性Ⅲ期临床研究的积极结果。该研究由北京协和医院牵头，在全国23家研究中心开展，于2019年6月至2022年4月期间共纳入242例经临床评估为"不适合行血运重建手术或术后效果欠佳"的CLI患者（Rutherford5级）。相较于安慰剂组，接受塞多明基治疗的患者在治疗180天时，溃疡完全愈合率及有效率显著提升，截肢风险亦显著降低。在不同病因（动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎）及合并糖尿病的患者亚组人群中，均观察到了一致的治疗获益趋势。在安全性方面，塞多明基组报告的不良反应均为轻度至中度，以注射部位反应为主，发生率与安慰剂组相当或更低。上述结果已于2025年在权威期刊《MolecularTherapy》上发表。

北京协和医院郑曰宏教授表示："HOPECLTI-2研究的成功验证了'治疗性血管生成策略'的可行性。对'无手术机会'患者，塞多明基注射液提供了全新的治疗策略。该药物在促进溃疡愈合和降低截肢风险方面取得了令人鼓舞的积极表现，为CLI治疗带来了新的思路。作为中国原研基因治疗药物，塞多明基注射液的成功获批，是我国基因治疗领域自主创新的重要里程碑，为临床实践注入了新的活力。"

北京诺思兰德生物技术股份有限公司董事长许松山先生表示："华索灵®的获批是公司创新战略的重要里程碑。我们攻克了基因转染效率、局部精准给药、规模化生产等一系列技术难题。作为中国首个获批的CLI基因治疗药物，华索灵®的获批标志着我国基因治疗从遗传性疾病向常见慢性疾病领域的延伸迈出了重要一步。未来，诺思兰德将继续深耕基因治疗领域，推动更多创新药物的研发，为中国医药事业的发展贡献更多的力量。"

华索灵®的获批具有多重战略意义。在临床层面，填补了CLI基因治疗领域的空白，推动了CLI治疗从传统对症治疗向对因治疗的范式转变。在患者层面，能显著降低截肢风险，提高生活质量，减少医疗支出，具有重要的社会价值。在产业层面，展示了我国医药产业具备了从基因载体设计、规模化生产到临床转化的全链条完整能力。为我国基因治疗在心血管疾病、神经退行性疾病等更多领域的应用奠定了基础，将推动我国基因治疗产业的快速发展。

来源：鲁法号

参考文献

1. Ghare MI, Parikh SA. No-option critical limb ischemia: a review of current and future therapies.J Crit Limb Ischemia. 2021;1(3):E85-E92.

2. Lipsky BA, Berendt AR, Cornia PB, et al. 2012 Infectious Diseases Society of America clinical practice guideline for the diagnosis and treatment of diabetic foot infections.Clin Infect Dis. 2012;54(12):e132-e173.

3. Xiao D, Liu CW, Zheng YH, et al. Seltoplasmid promotes ulcer healing vs placebo for patients with CLTI: insights from the HOPE CLTI-2 trial.Mol Ther. 2025. doi:10.1016/j.ymthe.2025.04.009