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ESC 2026 专题报道丨下篇：从「中国经验」到「全球共识」——HCM 与高甘油三酯管理圆桌讨论纪实

泰然健康网
2026-09-01 21:46

2026 年 8 月 28 日，欧洲心脏病学会年会（ESC 2026）暨世界心脏病学大会在德国慕尼黑隆重召开。肥厚型心肌病（HCM）和血脂管理领域有众多重磅研究结果公布，成为大会的热点话题。在此期间，「中国心，为世界」心血管疾病前沿进展系列研讨会聚焦肥厚型心肌病（HCM）与高甘油三酯两大领域，汇聚了多项重磅研究的全球 Leading PI 和数十位中外专家，通过主题演讲与圆桌对话相结合的形式，围绕 HCM 及高甘油三酯治疗领域的突破性进展展开深入探讨，分享全球领先中心的诊疗经验，共同探索心血管创新治疗的未来方向。

本次研讨会由复旦大学附属中山医院葛均波院士担任会议主席并致开幕词，南方医科大学南方医院吴爵非教授担任总主持。在研讨会的学术报告环节，意大利迈耶大学儿童医院与卡雷吉大学医院（University Children’s Hospital Meyer，Careggi University Hospital）Iacopo Olivotto 教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院金玮教授、澳大利亚皇家珀斯医院（Royal Perth Hospital）Gerald Watts 教授及美国俄勒冈健康与科学大学（Oregon Health & Science University）Ahmad Masri 教授分别就心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）的机制探索与 HCM 管理的中国之路、非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）最新研究进展，以及载脂蛋白 C3（APOC3）靶向治疗从家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）向严重高甘油三酯血症（sHTG）人群的临床研究探索等议题展开深入探讨，为心血管精准治疗提供了坚实的循证支撑（详见：ESC 2026 专题报道丨上篇：全球证据・中国实践 —— 中外共话 HCM 与严重高甘油三酯血症治疗新进展）。

紧随其后，一场由知名专家、美国莱希医院暨医学中心（Lahey Hospital & Medical Center）Martin S. Maron 教授主持，汇集数十名全球 HCM 及高甘油三酯领域顶尖专家的圆桌讨论正式展开。中外与会专家围绕梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的中国经验与国际智慧、nHCM 的未竟之需，以及 sHTG 管理范式的变迁三大核心议题，展开了深入且富有建设性的对话。

中西交融，共襄进步：

oHCM 的中国经验与国际智慧

自 CMI 药物在中国获批、尤其是第二代 CMI 在中国实现全球首批以来，中国医生积累了丰富的第一手经验。中外专家围绕 CMI 的临床应用展开了热烈交流。

参与本场圆桌讨论的专家

讨论伊始，与会专家首先回顾了 CMI 从基础研究到临床应用的非凡历程。作为该类药物从实验室走向临床的关键推动者，Cytokinetics 的研发负责人 Fady Malik 博士分享了其研发心路，特别强调第二代 CMI 在分子设计之初便致力于实现「简单、快速、可预测」的药代动力学特征，包括快速起效、快速清除、平缓的暴露-效应关系以及低药物相互作用风险。这些特质在早期临床实践中已得到初步验证，简化了患者的用药管理。

西班牙马哈达翁达普埃尔托德耶罗大学医院（Puerta de Hierro-Majadahonda University Hospital）Pablo Garcia-Pavia 教授指出，第二代 CMI 的药理学优势使其成为 oHCM 治疗中极具吸引力的选择*。凭借更简便的用药方案和可控的安全性，临床医生更有信心也更倾向于早期启用此类高效疗法。

来自中国的专家们分享了阿夫凯泰在中国的应用体会，包括中国医科大学附属第一医院孙英贤教授、首都医科大学附属北京安贞医院杜昕教授、中国医学科学院阜外医院张宇辉教授、武汉大学人民医院蒋学俊教授、四川大学华西医院张庆教授及大连医科大学附属第一医院刘莹教授等。

与会专家普遍认为，除药理学优势外，中国医生在选择 CMI 时，主要考量因素包括：

对药物相互作用的担忧，尤其是在亚洲人群中相对常见的特定基因多态性背景下；

需要快速起效的药物，以满足部分患者（如需择期手术者）快速降低压差的迫切需求；

对左心室射血分数（LVEF）的影响相对较小。

在剂量策略方面，中国人群的药代动力学数据提示，有效血药浓度与西方人群相似，为在中国人群中应用标准剂量方案提供了依据。然而，当前在中国推广该疗法仍面临挑战 —— 治疗费用及医保报销问题。目前，阿夫凯泰尚未纳入国家医保目录，且不同剂量药品的定价差异，可能在一定程度上影响患者的治疗选择和剂量优化。

面对 oHCM 治疗的多种选择，专家们分享了各自的临床决策路径。德国耶拿大学医院（Jena University Hospital）Christian Schulze 教授强调了药物相互作用风险是重要的考量因素，第二代 CMI 在这一方面具有明确优势*。Pablo Garcia-Pavia 教授则结合自身经验，指出对于计划接受非心脏大手术的 oHCM 患者，鉴于阿夫凯泰快速起效和可预测的药代动力学特性，他会优先考虑使用该药*。

立足本土实践，融汇全球视野：

nHCM 的未竟之需与治疗契机

长期缺乏有效治疗手段的 nHCM，因 ACACIA-HCM 研究的阳性结果而迎来历史性转折。本场讨论中，中外专家围绕这一突破性进展对临床实践的启示展开了深入交流。

参与本场圆桌讨论的专家

Ahmad Masri 教授作为 ACACIA-HCM 研究的全球主要研究者，首先分享了对研究结果的临床解读。他指出，在这项研究启动之初，学界普遍预期对阿夫凯泰治疗有响应和无响应的特定患者亚群是可识别的；然而最终亚组分析结果表明，不同基线特征的患者均能从中获益，无法提前预判明确的非响应人群。他进一步表示，在 nHCM 这一既往无任何获批疗法的疾病领域，基于临床试验数据，绝大多数症状性患者在缺乏其他治疗选择的情况下，都值得探索该药物的治疗尝试*。他同时提醒，极少数患者可能获益有限，临床医生凭借 LVEF 显著降低等常规指标即可识别。

西班牙拉科鲁尼亚大学综合医院（Complejo Hospitalario Universitario de A Corunia）Roberto Barriales-Villa 教授阐述了 nHCM 治疗的核心目标。他指出，减轻患者的痛苦、改善生活质量是治疗的首要目标。在此基础上，进一步追求运动能力的提升、血流动力学指标的改善以及生物标志物的降低，都是重要的治疗维度*。

Iacopo Olivotto 教授回应称，多年的临床探索屡遭失败，ACACIA-HCM 的成功让人倍感振奋。他坦言，虽然非常渴望为几乎所有患者使用这种药物*，但也应做好理性准备，去识别那些可能无响应的患者，以便更合理地分配资源。他同时强调，阿夫凯泰已展现出良好的安全性，未来的管理重心应更多聚焦于如何精准识别疗效不足的患者*。

参与这一专题讨论的中国专家包括南京大学医学院附属鼓楼医院徐标教授、郑州大学第一附属医院张金盈教授、复旦大学附属中山医院周京敏教授、复旦大学附属中山医院陈瑞珍教授、复旦大学附属中山医院崔晓通教授，以及来自中国台湾地区的亚东纪念医院吴彦雯博士。

专家们同样对 ACACIA-HCM 研究结果给予高度评价。既往 nHCM 领域阳性 III 期证据不足，nHCM 的治疗长期缺乏有效手段，而 ACACIA-HCM 研究的公布，标志着这一局面迎来了根本性转变*。根据现有证据，阿夫凯泰在 nHCM 患者中展现出了广泛的治疗获益，不仅改善了患者的症状负担和运动能力，还在生物标志物及影像学指标上均观察到积极变化。这一进展为临床医生和患者带来了新的希望，目前已有许多患者了解到该研究的结果，正在热切等待该适应症的正式获批，以尽早获得有效的药物治疗。

吴彦雯博士则从当地临床实践出发，分享了独特的观察视角。她指出，在台湾地区，nHCM 患者的比例可能高于 oHCM 患者，这意味着 nHCM 可能有更大的患者群体，有效治疗方案的临床需求尤为迫切。基于此背景，她对 ACACIA-HCM 研究的阳性结果给予高度评价。她特别强调，阿夫凯泰的获益不仅体现在患者生活质量的改善上，NT-proBNP 作为生物标志物也在治疗随访中展现出良好的监测价值，将成为临床实践中评估疗效的重要工具，为患者的长期管理提供有力支持*。

Cytokinetics 的 Stephen Heitner 博士从药物研发的视角，分享了对临床终点选择和响应者判断的深刻见解。谈及临床终点时，他坦言这是一个颇具挑战性的问题，因为「患者的感受难以用数据量化」，这正是当前临床实践中所面临的现实困境*。ACACIA-HCM 研究的亚组分析显示，各预设亚组之间未观察到治疗效果的异质性。基于此，他认为临床医生在权衡治疗获益与风险的前提下，判断某位患者是否能够从阿夫凯泰治疗中获益的最佳方式就是启动治疗，然后直接询问患者的切身感受*。这一观点为临床决策提供了十分务实和人性化的路径，获得了在场专家的广泛认同。

视野焕新：血脂管理范式变迁下

APOC3 靶向治疗的临床价值思辨

在血脂专场讨论环节，中外专家围绕 APOC3 靶向治疗在 sHTG 管理中的临床价值展开了深入交流，聚焦于临床研究结果的解读、亟需治疗患者的识别以及未来应用前景等关键议题。参与这一讨论的中国专家包括复旦大学附属华山医院李勇教授、中南大学湘雅二医院彭道泉教授以及河南中医药大学第一附属医院刘新灿教授。

参与本场圆桌讨论的专家

专家们分享了关于 APOC3 靶向治疗和真实世界高甘油三酯诊疗的中国经验。作为目前唯一在我国获批的靶向 APOC3 的 siRNA 药物，普乐司兰在中国家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者中的 III 期研究为中国人群应用提供了坚实的循证依据。中国 FCS III 期研究显示，普乐司兰治疗后几乎所有患者均实现快速且显著的甘油三酯（TG）水平降低，中位降幅高达 86%，其中 90% 的患者 TG 降至 500 mg/dL 以下。整个研究周期内，普乐司兰组未发生急性胰腺炎（AP）事件，且不良事件发生率与安慰剂组相当，安全性良好。同时，专家对 FCS 的诊断标准展开热烈讨论，无论是在欧美国家还是国内，专家们对于 FCS 诊断的理解高度一致，强调通过临床表型而非基因检测来建立 FCS 的诊断。

关于 APOC3 靶向治疗未来的患者群体的识别以及应用前景，与会专家一致认为识别并积极治疗高 TG 表型以预防 AP，是当前临床管理的核心原则。专家们就此展开深入讨论，提出中国人群的高 TG 和高甘油三酯血症急性胰腺炎（HTG-AP）比例更高，可能与种族、高碳水化合物饮食及烹饪用油较多的饮食特点等相关。临床应建立起防优于治的理念，对于无 AP 病史的患者，应积极管理 TG 以预防 AP 的首次发生。正如 SHASTA-3/4 研究结果所示，普乐司兰对于改善 sHTG 患者的 TG 水平、预防 AP 事件具有显著疗效，随着更多循证证据的积累，未来或有望应用于改善 sHTG 患者的血脂管理*。

Gerald Watts 教授在讨论中进一步补充了对 SHASTA-3/4 研究结果的临床解读。他指出，TG 降低带来的 AP 风险获益并不仅限于 TG > 880 mg/dL 的亚组，而是在从 500 mg/dL 到 880 mg/dL 及以上的整个范围内均存在，这与既往一些认知有所不同。与此同时，既往发生过 AP 是未来再发 AP 的最强预测因子，这也是研究中 TG > 880 mg/dL 且有 AP 病史亚组（约占总体人群的 1/5）显示近乎 100% 相对风险降低的重要原因。此外，Watts 教授表示，APOC3 作为极具潜力的靶点，期待未来有临床研究在更多人群中进行进一步探索，如妊娠期高甘油三酯血症、儿童患者以及 AP 发作期等*。

小结

本届 ESC 年会期间的圆桌讨论，不仅展示了 HCM 与高甘油三酯领域创新疗法的最新证据，更通过中外专家的深度对话，探讨了这些前沿成果如何转化为临床实践。从 CMI 在中国 oHCM 患者中的真实世界经验，到 ACACIA-HCM 研究为 nHCM 治疗打开的新局面，再到 APOC3 靶向治疗为 sHTG 管理带来的变革，精准医学的理念正以前所未有的速度重塑心血管疾病的管理格局。这些讨论为临床医生提供了极具价值的决策参考，也为未来的研究和临床实践指明了方向，最终将造福于全球更广大的心血管疾病患者。

内容策划：北轩

内容审核：瑞瑾