Setmelanotide治疗下丘脑肥胖获FDA突破性疗法认定
2022年11月02日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 11月1日，Rhythm制药公司宣布Setmelanotide获得美国食品药品监督管理局(FDA)的突破性疗法认定，用于治疗下丘脑肥胖。FDA的突破性疗法认定旨在加快以解决严重疾病且具有未满足的医疗需求的药物的开发和审查，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个具有临床意义的终点上显示出相对于现有治疗的实质性改善。
下丘脑性肥胖是一种罕见的获得性极度肥胖，发生在大脑下丘脑区域（包括MC4R通路）损伤之后，负责控制饥饿和体重调节等生理功能。最常见于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他罕见脑肿瘤的生长或手术切除后。患者在肿瘤切除后的前6-12个月内出现体重快速增加、能量消耗减少和饥饿感增加，并最终发展为重度肥胖。据Rhythm估计，在美国大约有5000-10000名患有获得性下丘脑性肥胖的患者，每年大约有500例新发病例。
根据setmelanotide的2期16周临床研究结果，授予突破性疗法资格。Rhythm在2022年7月宣布了该试验的积极中期结果，初步数据显示，在接受setmelanotide治疗16周时，所有11例可评估的患者均实现了BMI下降超过5%，BMI平均下降17.2%。该公司将在肥胖协会的ObesityWeek2022上的最新海报展示中展示该试验的完整数据。
“突破性疗法认定标志着我们在努力尽快推进setmelanotide治疗下丘脑性肥胖方面迈出了有意义的一步，反映了我们中期2期数据的强度和对一种新型疗法的显著需求，这种疗法可以改变这种罕见的获得性肥胖患者的护理，”Rhythm主席、总裁兼首席执行官David Meeker医学博士说。“我们期待在2023年初启动一项评价setmelanotide治疗下丘脑肥胖的3期试验。”
关于Setmelanotide
在美国，setmelanotide适用于成人和6岁及以上儿童患者的慢性体重管理，这些患者因POMC、PCSK1或LEPR缺陷而导致单基因或综合征性肥胖，该试验由FDA批准的证明了POMC、PCSK1或LEPR基因的变异被解释为具有致病性，可能致病，或意义不确定(VUS)或BBS。
在欧盟，setmelanotide适用于治疗肥胖和控制与经基因证实的Bardet-Biedl综合征(BBS)或经基因证实的功能缺失双等位基因前阿黑皮素(POMC)相关的饥饿，包括PCSK1、成人和6岁及以上儿童瘦素受体(LEPR)缺乏或双等位基因缺乏。
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