全球首个！金赛药业「长效生长激素」新适应症获批，用于特发性矮小
11 月 5 日，长春高新发布公告，其子公司金赛药业聚乙二醇重组人生长激素注射液（金赛增）新适应症上市申请获得批准，用于特发性身材矮小（ISS）。
特发性身材矮小是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称，指身高低于同年龄、性别和种族的平均身高 2 个标准差（standard deviation, SD）或低于第 3 百分位数（P3，-1.88 SD），且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小儿童。
2003 年美国 FDA 首次批准重组人生长激素用于特发性身材矮小。2021 年起，NMPA 先后批准重组人生长激素注射液用于特发性身材矮小。目前，全球已有多款短效重组人生长激素获批此适应症。
金赛增是全球首个获批此适应症的长效生长激素。
使用短效生长激素治疗的患儿需要每天注射，长期的频繁注射既给患儿带来痛苦，给家长造成负担，降低患儿的用药依从性，进而影响治疗效果。针对特发性身材矮小的药物治疗对长效生长激素的使用有广泛的未被满足的临床需求。
长效生长激素在国内特发性身材矮小患儿中开展的临床试验结果证实，采用长效生长激素治疗显著改善患儿身高标准差积分，且安全性和耐受性良好。
已公布的评估了聚乙二醇重组人生长激素用于中国特发性身材矮小（ISS）儿童的研究结果显示：治疗 52 周，0.2 mg/kg/w 组身高标准差积分（HTSDS）平均改善 0.98 身高标准差（SD），显著优于 0.1 mg/kg/w 组和对照组；治疗 52 周，0.2 mg/kg/w 组儿童年生长速率达到 10.04 cm/y，较未治疗者改善 5.88 cm/y；特发性矮小患者对聚乙二醇重组人生长激素治疗耐受性和安全性良好。
金赛药业此前公开资料显示，聚乙二醇重组人生长激素（PEG-rhGH）是由大肠杆菌表达的重组人生长激素（rhGH），通过其氨基末端连接到 40kDa 的支链亲水性聚乙二醇（PEG）残基上，PEG 化增大了 rhGH 有效体积，延长了药物在体内的滞留时间，半衰期达 32 小时，为短效 GH 的 16 倍，实现一周一次给药方式。
该产品此前已经在中国获批治疗生长激素缺乏症和先天性卵巢发育不全综合征。本次长效生长激素成为全球首个获批用于特发性身材矮小的长效生长激素，有效填补了目前特发性身材矮小治疗领域未被满足的临床需求，助力儿童身心健康成长。
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