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辉瑞创新药物马塔西单抗获美国FDA批准扩展适应症覆盖血友病A/B两类患者人群

泰然健康网
2026-06-22 15:46

近日，辉瑞公司宣布其研发的HYMPAVZI®（马塔西单抗）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大适应症范围，新增适用人群包括12岁及以上伴抑制物的血友病A或血友病B患者，以及6至11岁伴或不伴抑制物的儿童患者。此次获批后，该药物成为美国首个针对6至11岁伴或不伴抑制物的血友病B儿童的非因子皮下治疗方案，进一步填补了这一群体长期存在的治疗空白。

友瑞宁®兼具出血预防保护和便捷给药优势，仅需每周一次皮下注射，且无需开展常规治疗相关实验室监测。

美国洛杉矶儿童医院止血与血栓中心主任Guy Young医学博士表示：“对于从幼年时期就需要应对出血发作的儿童患者，以及产生抑制物的血友病患者而言，治疗选择一直比较有限，且往往伴随着沉重的治疗负担。这种能够通过简单的每周一次给药方式减少出血发作的治疗方案，有望从根本上改变患者及照护者管理疾病的方式，在实现疾病控制的同时，为他们提供长期以来所需要的治疗便利性。”

血友病通常在儿童早期被诊断出来，全球超过80万人罹患此病。血液无法正常凝固可能会增加发生疼痛性出血的风险，包括关节内出血，这种出血可能导致关节损伤和关节病变。儿童关节中的软骨和骨骼仍处于发育阶段，因此特别容易受到反复出血造成的损害。

凝血因子替代疗法产生抑制物会限制血友病患者的治疗选择，并增加不可控出血风险。约20%的血友病A患者和3%的血友病B患者会产生此类抑制物。许多伴FVIII或FIX抑制物的患者无法继续接受凝血因子替代治疗，因为这些疗法已无法预防或控制出血发作，尤其是在对免疫耐受诱导治疗无应答的患者中更为明显。

辉瑞美国首席商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示：“随着此次适应症扩展获批，我们相信友瑞宁®有望成为一项具有变革意义的治疗选择，满足6岁及以上伴或不伴抑制物的血友病A或血友病B患者的重要医疗需求。尤其是对于6至11岁的血友病B儿童患者而言，他们将首次拥有可选择的皮下非因子治疗方案。这一里程碑代表着辉瑞40余年来持续推进血友病治疗与改善患者生活质量承诺的最新成果。从重组疗法的引入，到如今每周一次皮下注射治疗方案的推出，辉瑞始终致力于推动血友病治疗不断向前发展。”

友瑞宁®用于12岁及以上伴抑制物的血友病A或血友病B成人及青少年患者的获批基于来自III期BASIS研究（NCT03938792）的结果。研究结果显示，与按需静脉使用旁路制剂治疗相比，友瑞宁®在改善关键出血结局方面显示出优效性，其中经治疗出血的平均年化出血率（ABR）显著降低93%（1.4 [95%置信区间：0.9-2.3] vs. 19.8 [95%置信区间：16.1-24.3]；p<0.0001）。

友瑞宁®用于6至17岁伴或不伴抑制物的血友病A或血友病B儿童患者的获批基于来自III期BASIS KIDS研究（NCT05611801）的中期结果。接受友瑞宁®治疗患者的描述性分析结果显示：

在6至17岁不伴抑制物的儿童患者中，接受友瑞宁®治疗后经治疗出血的平均年化出血率（ABR）为1.8（99%置信区间：1.1-2.6）；而接受规律替代治疗的患者中，基于历史数据经过统计模型计算的经治疗出血平均ABR为3.6（99%置信区间：1.3-5.8）。

在6至17岁伴抑制物的儿童患者中，接受友瑞宁®治疗后经治疗出血的平均年化出血率（ABR）为1.4（99%置信区间：0.5-4.5）；而接受按需治疗患者中，基于历史数据经过统计模型计算的经治疗出血平均ABR为18.9（99%置信区间：14.2-25.2）。

在6至11岁儿童患者中，既往接受按需治疗的伴抑制物患者，以及既往接受规律替代治疗的不伴抑制物患者中，经统计模型计算的经治疗出血平均ABR分别为1.3和1.4，中位ABR均为1.0。

在6岁及以上伴或不伴抑制物的成人及儿童患者中，最常报告的不良反应（≥2%）包括注射部位反应、头痛、发热、关节痛、腹泻、瘙痒和皮疹。在开放标签扩展研究中，共有259例接受友瑞宁®治疗的患者，其中观察到2例血栓栓塞事件（包括静脉和动脉血栓）。美国处方信息“警告与注意事项” 部分还包括超敏反应、胚胎-胎儿毒性以及纤维蛋白D-二聚体和凝血酶原片段1.2实验室指标升高等内容。

此次友瑞宁®的申请还获得了FDA优先审评资格。该资格授予用于治疗严重疾病且相较现有治疗方案在安全性或有效性方面具有显著改善潜力的药物。FDA同时授予友瑞宁®突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），用于6岁至12岁以下伴或不伴抑制物的血友病B儿童患者的规律替代治疗，以预防或减少出血发作频率。突破性疗法认定旨在加速针对严重或危及生命疾病治疗药物的开发和审评，当初步临床证据显示该药物相较现有治疗方案可能在具有临床意义的终点上实现显著改善时，可获得该项认定。